Đột phá y học: Ghép tủy cho trẻ em không còn gắn liền với hóa – xạ trị

Trong nhiều thập kỷ qua, hóa trị và xạ trị luôn được coi là bước chuẩn bị bắt buộc trước khi tiến hành ghép tủy hoặc ghép tế bào gốc. Tuy nhiên, liệu pháp này thường để lại nhiều hệ lụy nghiêm trọng cho sức khỏe trẻ nhỏ như suy giảm miễn dịch, tổn thương cơ quan nội tạng và tăng nguy cơ ung thư thứ phát.

Nghiên cứu mới của nhóm chuyên gia tại Mỹ đã thử nghiệm thành công briquilimab – một loại thuốc kháng thể có khả năng “dọn đường” cho tủy mới mà không cần đến hóa chất độc hại. Thuốc hoạt động bằng cách nhắm đích và loại bỏ các tế bào gốc tạo máu cũ, từ đó tạo khoảng trống cho tế bào ghép phát triển.

Kết quả cho thấy, briquilimab không chỉ đảm bảo hiệu quả ghép tủy tương đương với phương pháp truyền thống mà còn giảm rõ rệt các biến chứng nguy hiểm. Nhiều bệnh nhi tham gia thử nghiệm đã hồi phục nhanh chóng, không gặp tình trạng nhiễm trùng nặng hay tổn thương lâu dài.

Các chuyên gia nhận định, nếu briquilimab được ứng dụng rộng rãi, đây sẽ là cách mạng trong điều trị ghép tủy nhi khoa, mở ra cơ hội sống khỏe mạnh cho những trẻ mắc bệnh máu di truyền hoặc rối loạn miễn dịch bẩm sinh.

“Chúng tôi tin rằng briquilimab sẽ thay đổi hoàn toàn cách tiếp cận trong ghép tủy, đặc biệt với trẻ nhỏ vốn rất dễ bị tổn thương bởi hóa – xạ trị,” nhóm nghiên cứu nhấn mạnh.

Mặc dù vẫn cần thêm các thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn để đánh giá độ an toàn dài hạn, phát hiện này đã thắp lên hy vọng cho hàng nghìn gia đình có con em phải đối mặt với những căn bệnh hiểm nghèo liên quan đến máu và miễn dịch.

Sự ra đời của briquilimab không chỉ mang ý nghĩa khoa học, mà còn mở ra tương lai nhân văn hơn trong chăm sóc sức khỏe trẻ em toàn cầu.